記者4日從華中科技大學(xué)同濟(jì)醫(yī)學(xué)院附屬協(xié)和醫(yī)院獲悉，該院血液科團(tuán)隊(duì)在多發(fā)性骨髓瘤治療領(lǐng)域取得突破，通過體內(nèi)嵌合抗原受體T細(xì)胞（CAR-T）療法實(shí)現(xiàn)臨床成功。值得關(guān)注的是，該療法在細(xì)胞制備環(huán)節(jié)中，應(yīng)用液氮罐凍存細(xì)胞技術(shù)，為細(xì)胞療法的標(biāo)準(zhǔn)化存儲(chǔ)提供了新范式。

CAR-T療法作為新型免疫治療手段，其核心在于對患者T淋巴細(xì)胞的基因編輯與活性維持。傳統(tǒng)體外制備CAR-T需經(jīng)歷細(xì)胞單采、體外培養(yǎng)、基因修飾等復(fù)雜流程，而此次協(xié)和醫(yī)院團(tuán)隊(duì)采用的體內(nèi)制備模式，不僅繞過了體外操作的繁瑣步驟，更在細(xì)胞凍存環(huán)節(jié)引入液氮生物容器進(jìn)行樣本儲(chǔ)存。

臨床數(shù)據(jù)顯示，該療法在已驗(yàn)證的4例多發(fā)性骨髓瘤患者中實(shí)現(xiàn)100%總體有效率，其中2例達(dá)到完全緩解。特別在骨髓外病灶及腦脊液等特殊部位的治療中，通過氣相液氮罐凍存的CAR-T細(xì)胞展現(xiàn)出優(yōu)異的浸潤能力。這種存儲(chǔ)模式，相比傳統(tǒng)液相存儲(chǔ)，可減少液氮直接接觸細(xì)胞導(dǎo)致的污染風(fēng)險(xiǎn)，同時(shí)通過智能化溫控系統(tǒng)將溫度波動(dòng)控制在±2℃以內(nèi)，為細(xì)胞活性提供穩(wěn)定保障。

團(tuán)隊(duì)在600余例傳統(tǒng)CAR-T療法臨床實(shí)踐中，已形成成熟的細(xì)胞凍存管理方案。梅恒主任提及的體內(nèi)制備CAR-T新療法，通過原位編輯繞過了傳統(tǒng)體外培養(yǎng)的復(fù)雜流程，而液氮凍存技術(shù)在傳統(tǒng)療法中對細(xì)胞活性的維持作用，為新療法的臨床轉(zhuǎn)化提供了基礎(chǔ)保障。目前該成果已發(fā)表于《柳葉刀》。團(tuán)隊(duì)表示將進(jìn)一步探索體內(nèi)CAR-T在難治性血液腫瘤及自身免疫疾病的應(yīng)用，并同步優(yōu)化配套細(xì)胞存儲(chǔ)方案。

從基礎(chǔ)研究到臨床轉(zhuǎn)化，液氮罐凍存細(xì)胞技術(shù)正成為細(xì)胞療法標(biāo)準(zhǔn)化發(fā)展的關(guān)鍵支撐。相關(guān)設(shè)備的協(xié)同使用，不僅為CAR-T細(xì)胞的制備、運(yùn)輸、存儲(chǔ)提供全鏈條低溫保障，更推動(dòng)細(xì)胞療法向低成本、高可及性方向邁進(jìn)，為更多腫瘤患者帶來治療新希望。

來源：央廣網(wǎng)